Un médicament contre le myélome multiple s’avère efficace dans le traitement des troubles hémorragiques rares

Un médicament approuvé pour traiter le myélome multiple, cancer du sang, pourrait constituer un moyen sûr et efficace de réduire le risque de saignements de nez graves dus à un trouble hémorragique rare mais dévastateur. Télangiectasie hémorragique héréditaire (HHT), le deuxième trouble hémorragique héréditaire le plus répandu au monde, touche environ 1 personne sur 5 000 et peut entraîner des complications potentiellement mortelles, mais il n’existe actuellement aucun médicament approuvé par la FDA pour traiter le HHT aux États-Unis. L’essai PATH-HHT, le premier essai clinique randomisé contrôlé par placebo aux États-Unis, a évalué le médicament oral pomalidomide, actuellement approuvé pour le traitement du myélome multiple, pour traiter les saignements et les manifestations de la maladie dans le THH. L’étude, qui a impliqué plus de 50 patients du Massachusetts General Hospital (MGH), membre fondateur du Mass General Brigham Health System, a révélé que le médicament entraînait une réduction significative et cliniquement pertinente de la gravité des saignements de nez et une amélioration de la qualité. de la vie. Les résultats de PATH-HHT seront publiés dans le Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre.

Les résultats de notre expérience démontrent clairement la sécurité et l’efficacité de Pomalidomide pour le traitement des saignements dans le THH, offrant à ces patients une option de traitement efficace indispensable. Bien qu’il reste encore beaucoup à faire pour développer des traitements supplémentaires contre le HHT, l’étude PATH-HHT sert de preuve de principe selon laquelle nous pouvons développer des médicaments efficaces pour traiter cette terrible maladie.

Hanny Al-Samkari, MD, premier auteur, Chaire Peggy S. Blitz en hématologie/oncologie au Massachusetts General Hospital, professeure agrégée de médecine à la Harvard Medical School, hématologue classique et chercheuse principale au Mass General Cancer Center

Les patients atteints de THH souffrent de saignements de nez sévères et récurrents, qui altèrent considérablement leur qualité de vie et conduisent au chômage et à l’isolement social. Ils souffrent également d’hémorragies gastro-intestinales chroniques, entraînant une anémie grave et une dépendance aux perfusions intraveineuses de fer et aux transfusions sanguines. En outre, ils peuvent souffrir de malformations vasculaires dans les organes internes tels que le cerveau, les poumons et le foie, qui peuvent provoquer des saignements, des accidents vasculaires cérébraux et des complications cardiaques potentiellement mortelles.

L’étude PATH-HHT est un essai clinique parrainé par les National Institutes of Health qui a recruté des patients dans 11 centres, dont MGH. L’étude a examiné le pomalidomide pour le traitement des manifestations de la maladie HHT, en mettant l’accent sur les saignements de nez sévères qui affectent presque tous les patients atteints de cette maladie. Le critère d’évaluation principal a entraîné une amélioration significative de la gravité de l’épistaxis longitudinale au fil du temps dans le groupe pomalidomide par rapport au groupe placebo. De plus, les chercheurs ont constaté des améliorations significatives de la qualité de vie spécifique au HHT chez les patients ayant reçu du pomalidomide par rapport à ceux ayant reçu un placebo.

L’étude PATH-HHT devait recruter 159 participants. Cependant, comme l’étude dépassait le seuil d’efficacité prédéterminé, le recrutement a été interrompu prématurément.

“Lors de la conduite d’un essai clinique, son achèvement rapide est le meilleur résultat possible pour des raisons d’efficacité”, a déclaré Al-Samkari.

Les effets secondaires les plus courants du pomalidomide étaient la neutropénie, la constipation et les éruptions cutanées, mais ils étaient pour la plupart légers et gérables. Les auteurs notent que des études supplémentaires seront nécessaires pour définir les mécanismes d’action du pomalidomide dans le THH, c’est-à-dire pourquoi le médicament agit dans cette condition. De futures études seront également nécessaires pour déterminer si le médicament pourrait avoir des effets similaires chez les patients présentant des hémorragies gastro-intestinales ou d’autres complications du THH.

Le Massachusetts General Hospital est un centre d’excellence HHT certifié par la Cure HHT Foundation et dessert plus de 500 familles atteintes de HHT dans tout le Massachusetts et le reste de la Nouvelle-Angleterre et de l’État de New York. De plus, des gens viennent de près ou de loin pour participer à des essais cliniques au centre MGH HHT. Le centre est dirigé conjointement par Al-Samkari et le Dr. Joanna Rodriguez-Lopez du Département de médecine pulmonaire et de soins intensifs.

“Comme vous pouvez l’imaginer, nous avons porté un grand intérêt à l’essai PATH-HHT sur une maladie négligée mais grave sans traitement approuvé et avons recruté plus de 50 patients dans cet essai important”, a déclaré Al-Samkari. « Ce succès n’aurait pas été possible sans les efforts de Pamela Hodges, NP, PhD et des incroyables infirmières de recherche, coordonnatrices et personnel du Mass General Cancer Center, ainsi que de mes collègues du MGH HHT Center. Cela a aussi été mon succès. » C’est un grand plaisir pour moi de travailler avec le Dr. Keith McCrae de la Cleveland Clinic pour collaborer et contribuer à ce projet multicentrique. En tant que maladie multisystémique, le THH est avant tout un sport d’équipe.