La fibrose kystique est l’une des maladies génétiques les plus courantes qui provoque une accumulation épaisse de mucus dans les poumons et d’autres parties du corps, des problèmes respiratoires et des infections. Aujourd’hui, les chercheurs ont développé une approche d’édition génétique qui corrige efficacement la mutation la plus courante à l’origine de la mucoviscidose, survenant chez 85 % des patients. Avec des développements ultérieurs, il pourrait ouvrir la voie à des traitements administrés une seule fois et ayant moins d’effets secondaires. La nouvelle méthode corrige précisément et définitivement la mutation dans les cellules pulmonaires humaines et rétablit la fonction cellulaire à un niveau similaire à celui de Trikafta.



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