Le neuroblastome touche principalement les jeunes enfants et les jeunes enfants : on recense 1 500 nouveaux cas chaque année dans l’UE. Le neuroblastome est une tumeur maligne du système nerveux périphérique et environ 50 % des patients sont des cas à haut risque. Des récidives surviennent souvent et les thérapies conventionnelles ne sont plus efficaces chez ces enfants. Grâce aux biopsies liquides, il est possible de surveiller le succès du traitement et de prédire la récidive de la tumeur à temps pour initier des contre-mesures médicales. Des scientifiques des principaux instituts de recherche européens en oncologie pédiatrique testent cet outil de diagnostic prometteur sous la coordination de la Société européenne d’oncologie pédiatrique (SIOPE) et la direction scientifique du Centre Princess Máxima d’oncologie pédiatrique et de l’Institut de recherche sur le cancer des enfants St. Anna. Le cadre est un projet Horizon Europe de cinq ans.
Les biopsies liquides sont prometteuses pour l’avenir de la médecine personnalisée du cancer : de nombreux enfants atteints de neuroblastome à haut risque, soit 50 % de tous les cas de neuroblastome, risquent de ne pas répondre au traitement et de développer une récidive. Jusqu’à présent, le succès du traitement a été surveillé à l’aide de procédures d’imagerie et d’examens de la moelle osseuse. Ces tests sont coûteux, invasifs et stressants pour les enfants nécessitant une anesthésie. Les biopsies liquides impliquent de petits échantillons de sang, la procédure est donc peu invasive et relativement simple. En laboratoire, l’échantillon peut être utilisé pour déterminer si les enfants ont répondu aux thérapies. Enfin, une récidive imminente peut être détectée précocement. Les marqueurs génétiques de la tumeur dans le plasma sanguin, c’est-à-dire les petits morceaux d’ADN et d’ARN messager (ARNm), qui sont libérés par les cellules tumorales et fournissent des informations sur les modifications génétiques de la tumeur, sont examinés. En cas de rechute, ceux-ci peuvent permettre de trouver des thérapies ciblées pour les enfants atteints de neuroblastome. Par exemple, l’enzyme lymphome kinase anaplasique (ALK) joue un rôle crucial dans le développement du cancer. Si la tumeur d’un enfant présente un défaut du gène ALK, elle pourrait être contrôlée avec des médicaments inhibiteurs de l’ALK.
Des biopsies liquides pour la première fois en milieu clinique
Au total, 25 instituts de recherche européens de premier plan en oncologie pédiatrique ont désormais uni leurs forces pour un projet européen financé par Horizon Europe. L’objectif est d’étudier les avantages de ces nouvelles méthodes de diagnostic : de petits échantillons de sang sont prélevés plusieurs fois sur 150 patients atteints de neuroblastome à haut risque et examinés dans des laboratoires tels que le Centre Princess Máxima et Labdia Labordiagnostik GmbH. La Société européenne d’oncologie pédiatrique (SIOP Europe ou SIOPE) coordonne le projet de recherche, financé à hauteur de huit millions d’euros. L’objectif du projet intitulé A SIOPEN Study to MOnitor Neuroblastoma relapse with LIquid biopsy Sensitive Analysis – MONALISA en abrégé – est de développer une étude clinique qui peut être rapidement mise en œuvre dans la pratique clinique.
“Et c’est la première particularité”, explique Sabine Taschner-Mandl, chercheuse principale à l’Institut de recherche sur le cancer des enfants St. Anna, qui codirige le diagnostic par biopsie liquide à MONALISA. “Nous utilisons pour la première fois en clinique des biopsies liquides chez des enfants atteints de neuroblastome ; jusqu’à présent, nous les avons testées uniquement dans le cadre de la recherche”, explique le biologiste des tumeurs.
Dr. Lieve Tytgat, oncologue pédiatrique spécialisée dans le neuroblastome au Centre d’oncologie pédiatrique Princess Máxima et co-responsable scientifique du projet MONALISA, déclare : « Cette recherche constitue une véritable avancée dans le monde du diagnostic non invasif. » Les biopsies liquides sont de plus en plus répandues. fréquent chez les adultes atteints de cancer, utilisé plus fréquemment. Avec cette étude, nous voulons rattraper la recherche sur les adultes ; un développement important pour les enfants atteints de cancer.
La surveillance de la réponse au traitement et de la progression de la maladie est d’une grande importance pour améliorer la survie des patients atteints de neuroblastome à haut risque. L’objectif de MONALISA est de combler les lacunes existantes en matière de diagnostic et d’établir les biopsies liquides comme procédure standard pour la surveillance des neuroblastomes récurrents. La méthode pourrait également servir de modèle pour d’autres types de cancer infantile. Marie Bernkopf, scientifique à l’Institut de recherche sur le cancer des enfants Sainte-Anne et chef du département de diagnostic du laboratoire de Labdia, où sont effectuées les analyses, souligne que les progrès technologiques apporteront une amélioration significative pour les enfants et les parents. Dans certains pays, par exemple, des infirmières mobiles peuvent prélever des échantillons de sang pour des contrôles à domicile, ce qui vous évite d’avoir à vous rendre à la clinique.
MONALISA vise également à analyser comment les patients et les parents vivent l’utilisation des biopsies liquides afin de pouvoir adapter la procédure à l’avenir. Avec ce projet, les scientifiques font un pas de plus vers une médecine personnalisée efficace pour les enfants atteints de neuroblastome et laissent espérer de meilleures chances de guérison.