L’édition traditionnelle du génome n’a jusqu’à présent eu que des possibilités limitées d’atteindre une précision maximale. L’équipe du professeur Buchholz a brisé cette barrière en créant ce que beaucoup recherchaient : une recombinase conditionnée par des doigts de zinc. Cette approche innovante implique l’intégration d’un domaine de liaison à l’ADN à doigt de zinc dans des recombinases spécialement conçues. Ces enzymes restent inactives jusqu’à ce que le domaine de liaison à l’ADN attaque son site cible adjacent à la région de liaison de la recombinase.
L’importance de cette réalisation réside dans la combinaison de deux atouts clés : le ciblage facile des nucléases programmables et les capacités précises d’édition de l’ADN des recombinases. Cette percée surmonte les limites existantes des techniques d’édition du génome et est prometteuse pour l’édition thérapeutique des gènes et diverses applications biomédicales.
Le professeur Buchholz exprime son enthousiasme et explique : « Cette avancée représente une harmonisation des outils d’édition du génome existants et nous permet de développer des enzymes de précision indépendantes des mécanismes naturels de réparation de l’ADN. Cela représente une étape importante vers une approche plus sûre et plus adaptable pour corriger les maladies qui provoquent des mutations génétiques qui apportent d’énormes avantages à de nombreux patients.
Ces travaux révolutionnaires ouvrent de nouveaux horizons en chirurgie génomique et promettent une approche plus sûre et plus précise du traitement des maladies génétiques. Les implications de cette avancée sont considérables et peuvent potentiellement changer le paysage de la médecine tel que nous le connaissons. Le professeur Esther Troost, doyenne de la faculté de médecine de la TU Dresden, souligne dans ce contexte : « La faculté de médecine de la TU Dresden établit de nouvelles normes pour une médecine innovante grâce à des outils d’édition du génome révolutionnaires. Sous la direction du professeur Frank Buchholz. » « L’équipe de recherche brise les frontières traditionnelles et ouvre la voie à des applications spécifiques de la thérapie génique. »
S’appuyant sur ces avancées, Seamless Therapeutics GmbH, une société de biotechnologie fondée par le laboratoire Buchholz, transposera ces découvertes innovantes dans des applications thérapeutiques. La société a signé un accord de licence exclusif avec TU Dresden pour cette nouvelle technologie, permettant à Seamless d’étendre davantage sa plateforme de recombinase afin de changer le paradigme de l’édition génétique et de développer un pipeline de produits candidats modificateurs de maladies pour un large éventail d’indications.