Le Critical Path Institute (C-Path) est heureux d’annoncer la publication d’une nouvelle publication évaluée par des pairs, « Transforming Drug Development for Neurological Disorders : Proceedings from a Multi-disease Area Workshop », désormais publiée dans NeurothérapeutiquesLe Journal de l’American Society for Experimental Neurothérapeutiques.
Une équipe de haut niveau de scientifiques de C-Path et de défenseurs des patients dirigée par Diane Stephenson, Ph.D., directrice exécutive de C-Path du Critical Path for Parkinson’s Consortium (CPP), a présenté ses conclusions du programme annuel de neurosciences de C-Path 2022. atelier présenté. La publication est entièrement accessible Ici.
Les maladies neurologiques représentent depuis longtemps un défi majeur pour le développement de solutions thérapeutiques efficaces. Ces maladies contribuent non seulement de manière significative aux taux mondiaux de mortalité et d’invalidité, mais présentent également des défis particuliers dans l’obtention des autorisations de médicaments. Le développement de nouvelles thérapies pour les indications neurologiques est un défi majeur Un défi majeur, mais un nouvel espoir est apparu à mesure que des progrès remarquables sont réalisés qui changent le paradigme du développement de médicaments pour les maladies neurodégénératives rares et courantes.
En octobre 2022, C-Path et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ont organisé conjointement l’atelier annuel sur les neurosciences. Cette réunion a réuni un large éventail de parties prenantes de l’industrie du développement de médicaments, du monde universitaire, de la communauté des patients et des agences gouvernementales et réglementaires. Son objectif : tracer une voie transformatrice pour le développement d’outils et de thérapies qui comblent les lacunes critiques et les besoins non satisfaits en matière de recherche neurologique et de développement de médicaments.
Cet atelier annuel a mis en lumière cinq maladies chroniques évolutives qui ont longtemps échappé à un traitement efficace : la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington, la dystrophie musculaire de Duchenne et les ataxies héréditaires. Pendant trois jours impressionnants, les participants ont eu des discussions intensives, échangé des idées critiques et formulé des recommandations susceptibles de faire progresser le développement de thérapies innovantes et d’outils essentiels pour traiter ces maladies complexes.
Les principaux points forts de l’atelier étaient les suivants :
- Synergie collaborative: L’atelier a souligné le pouvoir de la collaboration alors que des représentants de différents secteurs ont mis en commun leur expertise et leurs ressources pour créer un front unifié contre les maladies neurologiques.
- Regards collectifs : Les participants ont partagé des connaissances et des expériences précieuses, favorisant une compréhension plus approfondie des subtilités et des nuances entourant ces maladies complexes.
- Recommandations pour des actions futures : L’atelier a produit une série de recommandations prospectives visant à faire progresser le développement de nouvelles thérapies et d’outils de développement de médicaments essentiels pour le traitement de certaines maladies chroniques évolutives.
« L’atelier annuel 2022 sur les neurosciences a démontré comment la collaboration interdisciplinaire peut apporter des progrès significatifs dans la lutte contre les maladies neurologiques », a déclaré Klaus Romero, MD, MS, FCP, directeur scientifique de C-Path. « La fusion de diverses perspectives, d’idées partagées et de recommandations visionnaires contribuera à trouver des solutions innovantes et, à terme, à alléger le fardeau de ces maladies sur les individus et la société. »
Citations de représentants de patients ayant participé à l’atelier 2022 :
Dans le passé, j’ai pu constater par moi-même que le développement de médicaments axé sur le patient (PFDD) est un mot à la mode et qu’il n’est inclus que lorsqu’il a du sens. À l’époque, la prise en compte de la voix du patient n’était souvent qu’une question mineure. Cet atelier C-Path avec les régulateurs et les sponsors de l’industrie a démontré qu’un véritable changement est à venir. Les participants ont compris l’urgence que nous avons face aux maladies neurodégénératives et nous ont appréciés en tant que partenaires de travail.
Kevin Kwok, Pharm.D., défenseur des patients atteints de la maladie de Parkinson
« J’ai été impressionné de voir comment la FDA et C-Path travaillent avec des experts de l’industrie et du développement de médicaments pour examiner les lacunes et les besoins non satisfaits dans le développement de médicaments centrés sur le patient en neurologie et pour faire entendre la voix des personnes vivant avec la maladie dans les milieux cliniques. intégrer les conceptions et le processus de développement de médicaments pour générer et intégrer des solutions exploitables qui profitent à tous. – Joe Montminy, défenseur des patients atteints de la maladie d’Alzheimer
« Il ne suffit pas de rester assis à table. Les voix des patients, des partenaires de soins et des personnes à risque de maladies neurodégénératives doivent avoir le poids approprié dans les décisions affectant la conception, la conduite et les résultats des études. Nous pouvons reconnaître quand notre engagement est symbolique et vide, mais ce n’était pas le cas dans cet atelier. Je réalise que le message des régulateurs est que la contribution des patients et de leurs familles est obligatoire.” – Jessi Keavney, défenseure de la maladie de Parkinson
Le congrès annuel 2023 de C-Path sur les neurosciences aura lieu le jeudi 30 novembre à Washington, DC. Il s’agit d’un rendez-vous important que les membres des consortiums CPP et CPAD ne devraient pas manquer. Les participants intéressés peuvent en savoir plus par email (email protégé).