Sobi® a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa) pour le traitement et la prévention des saignements et la prophylaxie périopératoire de l’hémophilie A. ALTUVOCT est un traitement substitutif par facteur VIII hautement persistant pour tous les âges et tous les niveaux de gravité de la maladie. Chez les enfants, les adolescents et les adultes, une prophylaxie hebdomadaire peut entraîner des niveaux d’activité du facteur VIII non hémophile (supérieurs à 40 %) pendant une partie importante de la semaine, atteignant un minimum de 15 % avant la dose suivante chez les adultes et les adolescents. Cela conduit à une protection considérablement améliorée contre les saignements par rapport à la prophylaxie précédente au facteur VIII.

La Commission européenne a également soutenu la recommandation de l’Agence européenne des médicaments (EMA) d’accorder à ALTUVOCT le maintien du statut de médicament orphelin et une période d’exclusivité commerciale de dix ans. La recommandation de l’EMA indiquait que même en tenant compte des traitements existants, la prophylaxie ALTUVOCT une fois par semaine présentait un taux de saignement annuel significativement inférieur à celui des autres produits à base de facteur VIII, ce qui représente un bénéfice cliniquement pertinent.

« Malgré les progrès, l’hémophilie limite toujours la vie des patients, ce qui signifie qu’il reste nécessaire de disposer de traitements offrant une protection accrue. L’activité hautement soutenue du facteur VIII d’ALTUVOCT et son schéma posologique une fois par semaine ont le potentiel d’améliorer considérablement la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie A. Les études ont montré des améliorations significatives dans la prévention et le traitement des saignements, ainsi que des améliorations significatives de la santé physique, de la douleur et de la santé des articulations. a déclaré le professeur Robert Klamroth, MD, PhD, chef du département de médecine interne, de médecine vasculaire et de troubles de la coagulation au Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlin, Allemagne.

L’octroi de l’autorisation de mise sur le marché repose sur les résultats des études clés de phase 3 : XTEND-1 chez les adultes et les adolescents et XTEND-Kids chez les enfants, dans lesquelles cela a été étudié. efficacité et l’innocuité d’ALTUVOCT chez les personnes atteintes d’hémophilie A sévère. Ces études ont démontré qu’une prophylaxie ALTUVOCT une fois par semaine (50 UI/kg) offre une protection significative contre les saignements à tout âge (ABR moyen < 1 et 80 à 88 % des patients sans saignement spontané). . Les résultats ont également montré une amélioration significative de la santé articulaire, de la santé physique, de la douleur et de la qualité de vie globale par rapport à la semaine 52 et aux évaluations de base.1.2 Aucun inhibiteur du facteur VIII n’a été observé dans le programme clinique ALTUVOCT.

L’annonce d’aujourd’hui représente une avancée majeure dans le traitement de l’hémophilie et pourrait améliorer considérablement les résultats du traitement et la qualité de vie. Pour la première fois, l’activité du facteur VIII peut être maintenue pendant une partie importante de la semaine grâce à une administration simplifiée une fois par semaine. Nous sommes fiers de nous associer à la communauté de l’hémophilie alors que nous dirigeons le changement de paradigme vers une hémostase normale et créons ensemble de nouvelles opportunités.

Lydia Abad-Franch, MBA, responsable de la recherche, du développement et des affaires médicales et directrice médicale chez Sobi

L’hémophilie A est une maladie génétique rare et permanente dans laquelle l’organisme produit un facteur VIII insuffisant ou dysfonctionnel, une protéine importante pour la coagulation sanguine. Elle survient chaque année dans environ une naissance masculine sur 5 000 et est moins fréquente chez les femmes. Les personnes hémophiles peuvent subir des épisodes hémorragiques pouvant causer de la douleur, des lésions articulaires irréversibles et des saignements potentiellement mortels. Les résultats cliniques se sont améliorés au fil du temps grâce aux progrès significatifs des options de traitement disponibles, mais il existe encore d’importants besoins cliniques et sociaux non satisfaits pour les personnes vivant avec cette maladie.

ALTUVOCT a été approuvé pour la première fois aux États-Unis par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en février 2023. La FDA avait précédemment accordé la désignation de traitement révolutionnaire à l’éfanesoctocog alfa en mai 2022 – le premier traitement par facteur VIII à recevoir cette désignation, la désignation accélérée en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017.



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